ムコ多糖症治療
ムコ多糖症治療には早期診断が重要です
ムコ多糖症は根治治療は難しいといわれている難病です。ムコ多糖症は遺伝的な要因によるので出来る限り早期に診断することが治療には重要になってきます。
ムコ多糖症とは
ムコ多糖症は小児難病に指定されている病気です。先天性の代謝異常症にあたいます。代謝とは体内で作られるある種類の物質を分解・排出することをいいますが、この代謝がうまく出来ないのでいろいろな障害が起きてきます。この代謝異常症をライゾーム病といいますが、ムコ多糖症はライゾーム病の一種類にあたります。遺伝子の異常のために体の中にあるムコ多糖が体に溜まりさまざまな障害が起きてきます。このため、ムコ多糖症は症状がどんどん進行していく怖い病気なのです。ムコ多糖が体内に溜まると、知能障害、臓器への障害、運動能力の低下・喪失、呼吸困難などさまざまな影響が出てきます。ムコ多糖症の患者はさまざまな体の異常が起こるため徐々に衰弱していきます。そのため、患者の寿命は重症の場合は極めて短く10歳から15歳までの間です。軽度のムコ多糖症の患者でも成人している人は少ないといわれています。
ムコ多糖症の治療法は
ムコ多糖症は遺伝的な要因によるものなので、治療は難しいとされています。特に根治治療はかなり難しいです。現在のムコ多糖症の治療方法でもっとも効果的といわれているのは早期診断だといわれています。この、早期診断の時期は早ければ、早いほど良いといわれています。胎児あるいは新生児の段階で早期診断するのが重要だといわれています。早期にムコ多糖症だと分かれば症状の進行を抑えるための手段があるからです。現時点では、治療方法が完全には確立されていない治療法も含めて幾つかの治療方法があります。数年前までの治療法は骨髄移植しかありませんでした。この骨髄を移植する方法は副作用が起こる可能性もあるため危険を伴う治療法でもありました。しかしながら、最近では、もっと安全な治療方法が確立されつつあります。欧米で認可されている治療法で「酵素補充療法」というものがあります。この治療方法は体の中の不足している酵素を点滴を利用して補うという治療方法です。酵素を投与することによって体の中に溜まったムコ多糖を分解してしまおうという治療法です。この、治療法ができたことにより、体の中の臓器を正常な機能に戻すことが出来るようになりました。それにより、ムコ多糖症の進行を抑制できるという結果を期待できるようになりました。
ムコ多糖症の支援団体
ムコ多糖症には支援団体があります。幾つかありますので紹介していきます。日本ムコ多糖症親の会（MPS親の会）は1986年に設立されたムコ多糖症の患者団体です。年1回、東京か大阪で交流会が行われます。この交流会では会員の人や医師たちとの交流会が実施されます。この交流会は、患者家族と医師たちとの交流や情報交換の大切な役割があります。この組織はムコ多糖症の患者家族が組織している家族会員と患者家族ではない賛助会員で組織されています。ムコ多糖症支援ネットワーク（ムコネット,muconet.）は
日本におけるムコ多糖症の患者のために治療薬の開発や治療薬の製造・販売の早期における承認を製薬会社や行政、国会などの関係各所に働きかける活動をしています。この法人の主たる事務所は長崎県大村市にあります。湘南乃風というレゲエグループがムコネットとの共同でムコ多糖症患者の支援活動を行っていることは有名です。